インタビュイー：ヒューマンライフコード株式会社 代表取締役社長兼CEO 原田 雅充 様2017年の創業以来、「へその緒」すなわち臍帯由来の間葉系間質細胞(※1)を用いた細胞医薬品の研究開発及び製造に取り組んできたヒューマンライフコード株式会社。臍帯を医療資源として活用し、治療法が確立していない難病患者に新たな選択肢を届け保険収載の獲得を目指すとともに、日本発の高品質な細胞医薬品をグローバルに展開し、標準化された細胞治療へのアクセス拡大を目指している。法制度への対応、製造技術の確立、サプライチェーンの構築、量産体制と品質担保―。4つの壁を1つずつ乗り越え、現在は最終段階の治験に進んでおり、臍帯由来細胞治療領域において世界的にも先行する開発ポジションにある。「誰も傷つけない原材料」であるため倫理的懸念が少ない臍帯への着目。過剰炎症・免疫異常そのものに働きかける細胞医薬品の可能性。希少難治性疾患から着手し、やがて広く身近な医療へと展開していく「Rare to Common」戦略。これらは、「つなぐ命のきずな つながる未来」という企業理念のもと、原田雅充氏が描く社会的構想から生まれたものだ。前編では、ヒューマンライフコード株式会社の創業者で代表取締役社長兼CEO・原田雅充氏に、臍帯に着目した理由や社会実装までの4つの壁、同社の掲げる「Rare to Common」戦略について、お話を伺った。(※1)骨髄、脂肪、臍帯などに存在し、骨・軟骨・脂肪への分化能力と強力な抗炎症・免疫調節作用を持つ細胞。炎症部位選択的に組織修復や免疫抑制作用があるため、安全性が高く幅広い疾患に適応できる可能性があるため、細胞治療として期待されている。なぜ臍帯なのか。―2つの理由、2つの社会課題、そして4つの壁を越えるまで間葉系間質細胞は、骨髄や脂肪にも含まれている。それでもなお、ヒューマンライフコードが臍帯にこだわった理由についてお話を伺った。 原田代表：私たちが目指すのは、炎症や免疫のバランスを整える働きを持つ間葉系間質細胞を、再生医療等製品(※2)として社会に届けることです。この細胞は骨髄や脂肪などにも含まれていますが、私たちが原材料として選んだのは臍帯でした。その理由は2つあります。まず、品質の安定性です。臍帯は胎児側の組織であるため、そこから採れる間葉系間質細胞は胎児期に由来する若い細胞であり、「0歳の細胞」と比喩的に表現されることもあります。出生直後という加齢の影響を受けておらず、品質を均一化させやすいのです。骨髄や脂肪由来の場合、ドナーの年齢の影響を受けやすく、加齢に伴う細胞特性のバラツキが課題とされることがあります。次に、臍帯は「誰も傷つけない」原材料であるからです。骨髄や脂肪のように、採取のために誰かの身体的負担を伴うものよりも、採取にあたって負担の少ない細胞の原材料の方が持続性があり望ましいと考えました。このような理由から当社は臍帯に注目しました。その中で、当社が取り組んでいる社会課題は大きく2つあります。1つ目は、標準治療が確立していない難病の患者さんに、新しい治療の選択肢を届けることです。治療の選択肢が限られている疾患領域では、「選べる治療がある」ことが希望につながります。これまで十分な選択肢がなかった患者さんに、新たな道を示していきたいと考えています。2つ目は、日本発の高品質細胞医薬品をグローバルに展開し、標準化された細胞治療へのアクセス拡大に挑むことです。すでにUAEや米国の企業と連携して事業を進めていますが、日本発の製造技術と品質基準を世界に届けることで、国や地域によって当社の細胞医薬品の品質が影響されてしまうリスクの低減を目指しています。(※2)人や動物の細胞・組織に培養などの加工を施し、身体の構造・機能の修復、疾病の治療・予防、または遺伝子治療を目的として製造販売される製品臍帯の可能性を医薬品として社会に届ける。その実現のため、同社は4つの壁を越えてきたという。原田代表：一方で、臍帯を医療資源として活用し、製品として届けるには4つの壁がありました。1つ目は法的な壁です。自治体ごとの条例や運用により、臍帯は医療廃棄物として扱われており、研究利用はできても商業利用には制約がありました。しかし、東京では2019年に取扱いが見直され、商業目的での活用への道が開かれました。2つ目は技術の壁です。当社は東京大学医科学研究所附属病院（以下、医科研）で長年臍帯血研究に取り組んできた長村登紀子先生と連携し、独占グローバルライセンスを取得しました。医科研が蓄積してきた製造技術やノウハウを受け継ぎ、社会実装につなげる体制を整えています。3つ目がサプライチェーンの壁です。当社は医科研が行った研究の知見を社会実装につなげていく立場にあります。そのため、必要な工程ごとに強みを持つ企業と連携し、「集める」「つくる」「運ぶ」「売る」を一気通貫で成立させる体制をつくり上げました。具体的には、臍帯の調達は医科研の臍帯血・臍帯バンク、製造はロート製薬株式会社、輸配送はアルフレッサ株式会社、今後市場に出す際の販売は持田製薬株式会社に担っていただきます。このサプライチェーンを、当社では細胞治療のエコシステムと呼んでいます。また、このエコシステムは、海外にも展開予定です。現在は、UAEやアジアの各国と連携し、グローバルエコシステムとして地球規模のサプライチェーン構築を進めているところです。4つ目は量産・品質の壁です。多くの人に届けるには量産が必要ですし、品質を保つ必要があります。求められるのは、再現性を担保したスケールアップです。どれだけ優れた原材料であっても、製造のたびに品質がばらついてしまっては、安心して患者さんに届けることはできません。1人でも多くの患者さんに新たな治療の選択肢を届けるために、再現性の確保と臨床エビデンスの積み上げを創業以来続けてきました。こうしたエコシステムの構築と、再現性を担保したスケールアップによって、治験に必要となる治験薬の製造・供給体制が整いました。現時点で最も治験が進んでいるのは、白血病の患者さんが造血幹細胞移植後に発症する非感染性肺合併症です。この合併症を発症すると、発症から約3 か月後の生存率は27.6％とする厳しいデータもあります。ですが、当社の臨床試験フェーズ2では大幅な改善が示されました。現在は持田製薬とともに臨床試験フェーズ3を進めており、このフェーズで有効性が検証できれば、製品化が視野に入る段階まで来ています。過剰炎症・免疫異常に働きかける―細胞医薬品の可能性と、「Rare to Common」戦略従来の薬が症状や原因物質に直接作用するのに対して、細胞医薬品は細胞そのものが持つ機能を活かし、免疫異常に働きかける。適応範囲が広いからこそ、同社は希少難治性疾患から始め、やがて社会へ広げる「Rare to Common」戦略を描いた。原田代表：細胞を医薬品として開発するという意味で、当社は「細胞医薬品」という言葉を使っています。従来の薬は、原因となる物質や症状に直接作用させる設計が多いのに対して、細胞医薬品は細胞そのものが持っている多彩な機能を活用します。当社の細胞治療の場合は、特に免疫異常によって引き起こされる過剰炎症を抑制することに軸足を置いています。免疫反応は、本来、体を守るための自然な防御機構です。感染や外的刺激に対し、発熱や痛みといった炎症反応が起こるのは、重症化を防ぐための重要なプロセスです。しかし、その反応が過剰になれば、今度は自らの臓器を傷つけてしまう。守るはずの免疫が、逆に命を脅かすこともあるのです。私たちが目指しているのは、この“暴走”をくい止めることにほかなりません。たとえば移植医療の現場では、免疫バランスの崩れによって強い炎症が生じ、重篤な合併症へと発展するケースがあります。そうした状況に対し、間葉系間質細胞を投与することで過剰な免疫反応を抑制できる可能性が示されました。免疫異常そのものに働きかけられるということは、適応疾患が極めて広範に及ぶことを意味します。しかし、だからこそスタートアップ経営としては選択と集中が求められました。もし無尽蔵に使える資金や人材があれば、複数の開発を同時並行で進めることもできたでしょう。けれど現実には、リソースは限られています。どこから始めるのか。どの順番で社会に届けるのか。その優先順位を、明確に定める必要がありました。そこで掲げたのが、「Rare to Common」という戦略です。小さく始め、大きく広げていく。私たちにとってのゴールは、単なる薬事承認の取得ではありません。目指しているのは、間葉系間質細胞を活用した治療を医療現場に定着させることです。薬事承認はそのための通過点であり、社会実装への入口にすぎない。だからこそ、一日でも早く社会からの信頼につながる薬事承認を得ることが創業期の一丁目一番地だと考えました。こうした考え方のもと、希少難治性疾患から着手することにしました。市場規模は大きくありませんが、治験にかかるコストも市場規模に比例して小規模でスタートアップでも実行性が高く、薬事承認に必要なエビデンスを早期に積み上げやすいという面がありました。さらに、どの疾患から始めるかの判断軸は3つありました。①どの製薬会社も十分に取り組んでいない領域であること、②メディカルニーズが極めて高いこと、③作用機序の観点から細胞が有効性を発揮し得る科学的根拠が説明可能であること。この3条件が重なる領域から、取り組む疾患を選びました。希少難治性疾患（Rare）で確かな実績を築き、その先にある自己免疫疾患や老化関連疾患といったCommon領域へと広げていく。これがヒューマンライフコードの開発戦略です。前編では、臍帯に着目した理由や社会実装までの4つの壁、ヒューマンライフコードの掲げる「Rare to Common」戦略について、お話を伺いました。後編では、創業に至るまでの原田代表の歩み、社名に込めた想いとグローバル展開の構想、起業家としての覚悟について、お話を伺っていきます。原田雅充/バイオ医薬品領域にて研究開発、メディカルアフェアーズ、事業開発、商業化までを一貫して経験してきた実務家型経営者である。未来への洞察力を軸に、科学的知見と事業構築力を融合させ、先端技術を社会実装可能なビジネスへと転換することを強みとする。2017年、臍帯由来間葉系間質細胞（UC-MSC）に関する日本発の製造技術を基盤に、再生医療を産業として成立させることを目的としてヒューマンライフコード株式会社を創業。現在は、研究・製造・臨床開発・販売をシームレスに統合した細胞治療のグローバルエコシステムの構築を主導し、創薬のみならず、次世代医療を支えるグローバルインフラ創りをビジョンとしている。【会社概要】会社名ヒューマンライフコード株式会社代表取締役社長兼CEO原田雅充事業内容再生医療等製品の研究開発・製造・販売所在地本社東京都中央区日本橋堀留町一丁目９番１０号日本橋ライフサイエンスビルディング７ ５階サイトURLhttps://humanlifecord.com/